Ponatinib è efficace contro SCCOHT, un tipo di tumore ovarico che colpisce giovani donne e bambine di 14 mesi.

Farmaco antitumorale contro un raro cancro ovarico?

Un farmaco antitumorale usato per combattere la leucemia sembra essere promettente contro un tipo raro e aggressivo di carcinoma ovarico – carcinoma a piccole cellule di tipo ipercalcemico ovarico (SCCOHT) – che colpisce giovani donne e bambine.

Questo è ciò che è emerso dallo studio condotto dal Genomics Research Institute (TGen) e pubblicato sulla rivista scientifica Clinical Cancer Research.

Ponatinib e  SCCOHT: qual è il legame?

Ponatinib è stato trovato negli screening dei farmaci guidati dai TGen e negli studi preclinici per ritardare significativamente la crescita del tumore e ridurre il volume del tumore in SCCOHT.

I numeri del raro cancro ovarico

Le statistiche per SCCOHT sono preoccupanti. Questa forma rara e aggressiva di carcinoma ovarico è stata diagnosticata in donne di 47 anni e di 14 mesi, con una diagnosi mediana di soli 24 anni. Ha un  tasso di sopravvivenza a due anni inferiore al 35%.

“L’attuale trattamento per questo devastante cancro ha tassi di risposta così bassi e un’estrema tossicità che dobbiamo trovare terapie migliori“, ha affermato il Dr. Jeffrey Trent, Presidente e Direttore della Ricerca del TGen, e autore senior dello studio. “Il nostro lavoro identifica una nuova strategia di trattamento che potrebbe fornire a queste giovani donne un beneficio migliore.“

Dettagli dello studio

Il gruppo di ricerca internazionale guidato da TGen, affiliato di City of Hope, ha scoperto per primo che una mutazione nel gene SMARCA4 era la causa genetica di SCCOHT, secondo uno studio del 2014 pubblicato su Nature Genetics. Il gene SMARCA4 – precedentemente associato al cancro del polmone, del cervello e del pancreas – era l’unico gene recidivato nei campioni dello studio.

Nello studio più recente, i ricercatori del laboratorio TGen hanno scoperto che i tumori SCCOHT, sospinti dall’inattivazione del gene SMARCA4, dipendono dalle vie cellulari recettoriali della tirosina chinasi (RTK). I ricercatori hanno identificato questi percorsi da schermi di farmaci già approvati dalla FDA che potrebbero essere efficaci contro questo cancro.

Le considerazioni

“Abbiamo identificato ponatinib come l’inibitore RTK clinicamente più efficace approvato”, ha detto la dottoressa Jessica Lang, co-autrice dello studio. “Ha il potenziale per migliorare rapidamente i risultati di queste giovani pazienti“.

I risultati

Nei modelli di laboratorio, ponatinib ha ritardato il tempo di raddoppiamento del tumore di quattro volte, riducendone i volumi nei modelli fino al 58,6%. “La valutazione di un pannello di inibitori selettivi di RTK ha evidenziato ponatinib come l’agente più potente testato nelle linee di cellule SCCOHT“, ha affermato il dott. William Hendricks, ricercatore nella Divisione Genomica integrata sul cancro della TGen, e l’altro co-autore principale dello studio. “L’indagine clinica su questo farmaco oncologico approvato dalla FDA è giustificata in SCCOHT.”

Gran parte del lavoro in questo studio è stato ispirato dalla memoria di Taryn Ritchey, una paziente di 22 anni di TGen che nel 2007 ha perso la sua battaglia contro il cancro ovarico.

Fonti:

https://www.tgen.org/news/2018/march/01/tgen-led-study-finds-potent-anti-cancer-drug-effect-in-rare-ovarian-cancer/

http://clincancerres.aacrjournals.org/content/early/2018/02/08/1078-0432.CCR-17-1928#

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